Актуальность. В последние годы в связи с совершенствованием подходов к выполнению аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (алло-ТГСК), а также активным развитием регистров доноров костного мозга количество выполняемых трансплантаций неуклонно растет. Клинические результаты алло-ТГСК зависят от многих факторов, в том числе и от этнической совместимости в паре пациент-донор. Имеются данные, что алло-ТГСК, выполненные от доноров из национального регистра, имеют лучшие результаты по сравнению с трансплантациями от зарубежных доноров. Есть предположения, что это может быть связано не только с индивидуальными различиями отдельных HLA аллелей, но также с полиморфизмом не HLA-ассоциированных генов в основном комплексе гистосовместимости.

Цель.  Анализ исходов алло-ТГСК, выполненных от российских доноров в сравнении с трансплантациями от доноров из зарубежного регистра.

Материалы и методы.  В ретроспективный анализ было включено 585 пациентов с различными гематологическими заболеваниям, которым была выполнена алло-ТГСК от 9/10 или 10/10 HLA-совместимых неродственных доноров в НИИ ДОГиТ им. Р. М. Горбачевой. Трансплантация от доноров из зарубежного регистра была выполнена у 444 пациентов, доноры из российского регистра использовались для 141 пациента. Все пациенты получили режим профилактики РТПХ на основе посттрансплантационного циклофосфамида. В дальнейшем был проведен парный анализ, где группы были объединены и сбалансированы по таким критериям как возраст, диагноз основного заболевания, интенсивность режима кондиционирования, источник трансплантата, доля пациентов, которым трансплантация была выполнена в рамках «терапии спасения» и год выполнения трансплантации.

Результаты.  При медиане наблюдения в 17 месяцев (1-74) мы получили сравнимые результаты алло-ТГСК, выполненной от российских доноров и доноров, найденных в международных регистрах: общая выживаемость составила 64% и 62% соответственно (р=0,19), бессобытийная выживаемость- 57% и 43 % (р=0,14) соответственно, трансплантационная летальность -17% и 18% соответственно (р=0,62), кумулятивная частота рецидивов - 12% и 20% соответственно (р=0,08). После проведения парного анализа мы получили аналогичные сравнимые результаты в обеих группах для всех конечных точек. Риск развития как острой, так и хронической реакции «трансплантат против хозяина» не различался в обеих группах.

Заключение: Данное исследование демонстрирует, что долгосрочные результаты алло-ТГСК от российских доноров эквивалентны результатам трансплантаций от доноров из зарубежных регистров. Т. о. дальнейшее развитие Федерального регистра доноров костного мозга позволит сделать алло-ТГСК более доступной для граждан РФ, что особенно актуально, учитывая сложности логистики, финансовые затраты при использовании доноров из международных регистров, а также более длительный временной интервал от момента активации поиска до выполнения алло-ТГСК.

Актуальность. Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) – это редкое приобретенное клональное неопухолевое заболевание кроветворной ткани, характеризующееся комплемент-опосредованным гемолизом, дисфункцией костного мозга и повышенным риском тромботических и органных осложнений. Заболевание ассоциируется с неуклонными темпами прогрессирования, ухудшающими продолжительность и качество жизни пациентов.   Несмотря на высокую эффективность антикомплементарного лечения, у значительной части больных имеет место субоптимальный ответ на патогенетическую терапию. Трудности, с которыми сталкиваются больные в повседневной жизни, качество их жизни, бремя болезни и ограничения в профессиональной деятельности практически не освещены в литературе.

Цель. Изучить медико-социальный профиль и показатели качества жизни больных пароксизмальной ночной гемоглобинурией, имеющих субоптимальный ответ на патогенетическую терапию, а также оценить клиническую информативность и практическую значимость опросника FACIT-Fatigue для анализа общей эффективности лечения.

Материалы и методы. В рамках многоцентрового наблюдательного клинического исследования больные ПНГ с субоптимальным ответом на патогенетическую терапию однократно заполняли опросники EQ-5D и FACIT-Fatigue, а также опросный лист с вопросами об основных симптомах ПНГ, о заболевании, лечении и профессиональной деятельности. Для анализа данных использовали методы описательной статистики, а также критерий Манна-Уитни, критерий χ2 и корреляционный анализ.

Результаты. В исследование включены данные 45 больных ПНГ из 12 медицинских центров РФ (классическая ПНГ – 64,4%). Медиана возраста 41 год, женщин 62%. Средняя продолжительность субоптимального ответа на терапию составила 3,2 года. Большинство пациентов имели проблемы с подвижностью (55,6%), тревогу/депрессию (62,2%) и трудности в повседневной деятельности (68,9%). У подавляющего числа болезнь умеренно или значительно влияла на повседневную деятельность и социальную/семейную жизнь. У 61% работающих пациентов основное заболевание умеренно или значительно ограничивало их профессиональную деятельность. Большинство пациентов испытывали усталость (96%), головные боли (86%), одышку (83%), трудности с концентрацией внимания и нарушения сна (82%), учащенное сердцебиение (77%), желтушность кожных покровов (76%), боли в спине (71%). Выраженная усталость (<40 баллов по FACIT-Fatigue) констатирована у 70% пациентов. Установлена статистически значимая корреляция между уровнем усталости по FACIT-Fatigue и качеством жизни по EQ-5D VAS, а также взаимосвязь с выраженностью одышки, тахикардией, потерей концентрации внимания.

Заключение. В рамках настоящего клинического исследования показано, что качество жизни больных ПНГ с субоптимальным ответом на патогенетическую терапию в целом значительно снижены. Продемонстрирована информативность применения опросника FACIT-Fatigue для оценки утомляемости и ее влияния на повседневную жизнь. В результате исследования четко обозначились нерешенные проблемы у пациентов с ПНГ, имеющих субоптимальный ответ на патогенетическую терапию. Это может способствовать большей пациент-ориентированности при оказании медицинской помощи данной сложной категории гематологических больных.

Актуальность. Первичный миелофиброз (ПМФ) — клональное миелопролиферативное новообразование кроветворных стволовых клеток, характеризующееся избыточной продукцией провоспалительных и профиброгенных цитокинов, обеспечивающих неконтролируемую пролиферацию и накопление зрелых клеток крови, с развитием ретикулинового/коллагенового фиброза костного мозга. Показатели долгосрочной выживаемости у пациентов с ПМФ значимо уступают популяционной, в том числе за счет жизнеугрожающих тромботических осложнений в системе портальной вены, синдрома Бадда-Киари. Руксолитиниб – первое патогенетическое лекарственное средство таргетного действия, блокирующее активность JAK2-киназ при ПМФ. Препарат обеспечивает устойчивое сокращение размеров селезенки и уменьшение интенсивности конституциональных симптомов. Однако, роль руксолитиниба в снижении риска тромбозов у данной категории пациентов признается мало изученной.

Цель. Оценить эффективность и безопасность руксолитиниба у пациентов с первичным миелофиброзом, осложненным абдоминальными тромбозами.

Результаты.В настоящей работе представлен успешный опыт применения руксолитиниба у 4 пациентов c ПМФ. В дебюте заболевания имели место тромбозы в системе портальной вены, потребовавшие в 2 из 4-х клинических наблюдений трансплантации печени. Модификация дозы руксолитиниба, а также контроль побочных эффектов при одновременном применении его с другими иммуносупрессивными препаратами, способствует стабилизации соматического состояния пациентов, уменьшению размеров селезенки, улучшению конституциональных симптомов.

Заключение. Применение руксолитиниба у больных ПМФ, осложненного тромбозами в системе портальной и печеночных вен, способствует улучшению качества жизни и снижению риска повторных тромботических осложнений. После трансплантации печени у пациентов с ПМФ необходима дальнейшая оптимизация режимов дозирования противоопухолевой и иммуносупрессивной терапии с более тщательным мониторингом нежелательных явлений.