Фармакоэкономический анализ использования агонистов рецепторов тромбопоэтина при идиопатической тромбоцитопенической пурпуре

ВОПРОСЫ ФАРМАЭКОНОМИКИ , , ,

В.А. Шуваев1, С.В. Волошин1, А.К. Хаджидис2, А.В. Чечеткин1

1ФГБУ «Российский НИИ гематологии и трансфузиологии ФМБА», ул. 2-я Советская, д. 16, Санкт-Петербург, Российская Федерация, 191024

2ФГБОУ ВО «Санкт-Петербургский государственный педиатрический медицинский университет» Минздрава России, ул. Литовская, д. 2, Санкт-Петербург, Российская Федерация, 194100

Для переписки: Василий Анатольевич Шуваев, канд. мед. наук, ул. 2-я Советская, д. 16, Санкт-Петербург, Российская Федерация, 191024; e-mail: shuvaev77@mail.ru

Для цитирования: Шуваев В.А., Волошин С.В., Хаджидис А.К., Чечеткин А.В. Фармакоэкономический анализ использования агонистов рецепторов тромбопоэтина при идиопатической тромбоцитопенической пурпуре. Клиническая онкогематология. 2017;10(4):435–42.

DOI: 10.21320/2500-2139-2017-10-4-435-442

РЕФЕРАТ

Актуальность. Появившиеся в последние годы новые препараты — миметики тромбопоэтина — позволяют с высокой долей вероятности получить клинический ответ у больных с хронической формой идиопатической тромбоцитопенической пурпуры (ИТП), резистентной к глюкокортикоидам. Вместе с тем высокая стоимость препаратов и необходимость длительного лечения требуют проведения фармакоэкономического анализа касательно использования агонистов рецепторов тромбопоэтина при лечении ИТП.

Цель. Оценить эффективность затрат на терапию хронической формы ИТП, резистентной к глюкокортикоидам, с помощью миметиков тромбопоэтина (ромиплостима и элтромбопага) и иммуносупрессивной терапии.

Материалы и методы. Проводилось марковское моделирование диагностики и лечения ИТП в соответствии с Национальными рекомендациями по диагностике и лечению первичной ИТП. Анализ применения агонистов рецепторов тромбопоэтина (ромиплостима и элтромбопага) и иммуносупрессивной терапии осуществляли с позиции системы здравоохранения методом «стоимость-полезность». Временной период (горизонт) исследования — 5 лет.

Результаты. Миметики тромбопоэтина характеризуются более высокой стоимостью, но также большей эффективностью применения по сравнению с иммуносупрессивной терапией. Эффективность затрат для достижения 1 QALY при лечении элтромбопагом составляет 1,33 млн рублей, ромиплостимом — 4,2 млн рублей, при иммуносупрессивной терапии — 0,17 млн рублей. Наименьшие дополнительные затраты при сравнении с иммуносупрессивной терапией имела стратегия использования элтромбопага, тогда как для использования ромиплостима необходимо было почти в 2 раза больше средств. Установлены пороговые значения соотношения стоимостей агонистов рецепторов тромбопоэтина для экономического обоснования выбора препарата. Использование ромиплостима может быть экономически оправданным при стоимости 1 флакона на 15–18 % меньше стоимости упаковки элтромбопага. Общее совокупное влияние на бюджет лечения хронической ИТП в течение 5 лет может составить 7,18 млрд рублей при использовании элтромбопага, 23,23 млрд рублей при терапии ромиплостимом, 0,91 млрд рублей при использовании только иммуносупрессивной терапии. Полученные результаты подтверждают необходимость финансирования диагностики и лечения ИТП не в рамках общего подхода к обоснованию затрат в здравоохранении, а в соответствии с концепцией ИТП как орфанного заболевания.

Заключение. Разработанная фармакоэкономическая модель может быть использована при оценке целесообразности затрат на внедрение новых стратегий диагностики и лечения и оптимизации расходования бюджетных средств.

Ключевые слова: идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура, ромиплостим, элтромбопаг, эффективность затрат.

Получено: 15 мая 2017 г.

Принято в печать: 7 августа 2017 г.

Читать статью в PDF

ЛИТЕРАТУРА

  1. Provan D, Stasi R, Newland AC, et al. International consensus report on the investigation and management of primary immune thrombocytopenia. Blood. 2010;115(2):168–86. doi: 10.1182/blood-2009-06-225565.
  2. Rodeghiero F, Stasi R, Gernsheimer T, et al. Standardization of terminology, definitions and outcome criteria in immune thrombocytopenic purpura of adults and children: report from an International Working Group. Blood. 2009;113(11):2386–93. doi: 10.1182/blood-2008-07-162503.
  3. Меликян А.Л., Пустовая Е.И., Цветаева Н.В. и др. Национальные клинические рекомендации по диагностике и лечению первичной иммунной тромбоцитопении (идиопатической тромбоцитопенической пурпуры) у взрослых. Гематология и трансфузиология. 2015;60(1):44–56.Melikyan AL, Pustovaya EI, Tsvetaeva NV, et al. National clinical guidelines for еру diagnosis and treatment of primary immune thrombocytopenia (idiopathic thrombocytopenic purpura) in adult patients. Gematologiya i transfuziologiya. 2015;60(1):44–56. (In Russ)]
  4. Лисуков И.А., Масчан А.А., Шамардина А.В. и др. Иммунная тромбоцитопения: клинические проявления и ответ на терапию. Промежуточный анализ данных Российского регистра пациентов с первичной иммунной тромбоцитопенией и обзор литературы. Онкогематология. 2013;8(2);61–9. doi: 10.17650/1818-8346-2013-8-2-61-69.[Lisukov IA, Maschan AA, Shamardina AV, et al. Immune thrombocytopenia: clinical manifestation and therapy response. The interim analysis of Russian register of patients with primary immune thrombocytopenia and literature review. Onkogematologiya. 2013;8(2);61–9. doi: 10.17650/1818-8346-2013-8-2-61-69. (In Russ)]
  5. Rodeghiero F, Michel M, Gernsheimer T, et al. Standardization of bleeding assessment in immune thrombocytopenia: report from the International Working Group. Blood. 2013;121(14):2596–606. doi: 10.1182/blood-2012-07-442392.
  6. Масчан А.А., Румянцев А.Г. Стимуляция продукции тромбоцитов: новый подход к лечению хронической иммунной тромбоцитопенической пурпуры. Онкогематология. 2009:1:51–6.[Maschan AA, Rumyantsev AG. Stimulation of platelet production: The new treatment approach to chronic immune thrombocytopenic purpura. Onkogematologiya. 2009:1:51–6. (In Russ)]
  7. Kuter DJ, Bussel JB, Newland A, et al. Long-term treatment with romiplostim in patients with chronic immune thrombocytopenia: safety and efficacy. Br J Haematol. 2013;161(3):411–23. doi: 10.1111/bjh.12260.
  8. Garnock-Jones KP, Keam SJ. Eltrombopag. Drugs. 2009;69(5):567–76. doi: 10.2165/00003495-200969050-00005.
  9. Bussel JB, Cheng G, Saleh MN, et al. Eltrombopag for the Treatment of Chronic Idiopathic Thrombocytopenic Purpura. N Engl J Med. 2007;357(22):2237–47. doi: 10.1056/NEJMoa073275.
  10. Меликян А.Л., Пустовая Е.И., Цветаева Н.В. Национальные клинические рекомендации по диагностике и лечению первичной иммунной тромбоцитопении (идиопатической тромбоцитопенической пурпуры) у взрослых [электронный документ]. Доступно по: http://npngo.ru/wp-content/uploads/2016/09/nacionalnye-klinicheskie-rekomendacii-po-diagnostike-i-lecheniyu-idiopaticheskoj-trombocitopenicheskoj-purpury-pervichnoj-immunnoj-trombocitopenii-u-vzroslyx.pdf. Ссылка активна на 31.07.2017.[Melikyan AL, Pustovaya EI, Tsvetaeva NV, et al. National clinical guidelines for diagnosis and treatment of primary immune thrombocytopenia (idiopathic thrombocytopenic puprura) in adult patients [Internet]. Available from: http://npngo.ru/wp-content/uploads/2016/09/nacionalnye-klinicheskie-rekomendacii-po-diagnostike-i-lecheniyu-idiopaticheskoj-trombocitopenicheskoj-purpury-pervichnoj-immunnoj-trombocitopenii-u-vzroslyx.pdf. (accessed 31.07.2017) (In Russ)]
  11. Воробьев А.П. Клинико-экономический анализ. М.: Ньюдиамед, 2008. 778 с.[Vorob’ev AP. Kliniko-ekonomicheskii analiz. (Clinico-economic analysis.) Moscow: N’yudiamed Publ.; 2008. 778 p. (In Russ)]
  12. Федеральная служба государственной статистики [электронный документ]. Доступно по: http://www.gks.ru/wps/wcm/connect/rosstat_main/rosstat/ru/statistics/accounts/#. Ссылка активна на 31.07.2017.[Federal Service of State statistics [Internet]. Available from: http://www.gks.ru/wps/wcm/connect/rosstat_main/rosstat/ru/statistics/accounts/#. (accessed 31.07.2017) (In Russ)]
  13. Ковалева Л.Г., Сафонова Т.И., Колосова Е.Н. и др. Клинико-статистические данные и оценка различных методов терапии идиопатической тромбоцитопенической пурпуры. Терапевтический архив. 2011;4:60–5.[Kovaleva LG, Safonova TI, Kolosova EN, et al. Clinical statistics and effectiveness of different treatments of idiopathic thrombocytopenic purpura. Terapevticheskii arkhiv. 2011;4:60–5. (In Russ)]
  14. Szende A, Brazier J, Schaefer C, et al. Measurement of utility values in the UK for health states related to immune thrombocytopenic purpura. Curr Med Res Opin. 2010;26(8):1893–903. doi: 10.1185/03007995.2010.494126.
  15. Sanz MA, Aledort L, Mathias SD, et al. Analysis of EQ-5D scores from two phase 3 clinical trials of romiplostim in the treatment of immune thrombocytopenia (ITP). Value in Health. 2011;14(1):90–6. doi: 10.1016/j.jval.2010.10.017.
  16. National Institute for Health and Care Excellence. Romiplostim for the treatment of chronic immune (idiopathic) thrombocytopenic purpura. NICE technology appraisal guidance [TA221] 27.04.2011 [cited 2014 May 1]. Available from: https://www.nice.org.uk/guidance/ta221. Accessed 31.07.2017.
  17. Boyers D, Jia X, Jenkinson D, et al. Eltrombopag for the Treatment of Chronic Immune or Idiopathic Thrombocytopenic Purpura. PharmacoEconomics. 2012;30(6):483–95. doi: 10.2165/11591550-000000000-00000.
  18. Официальный сайт единой информационной системы в сфере закупок [электронный документ]. Доступно по: . Ссылка активна на 31.07.2017.[Official website of the United information system of state purchases [Internet]. Available from: . (accessed 31.07.2017) (In Russ)]
  19. Жулев Ю. У закона нет сирот. Российская газета: Фармацевтика. 2012;5717(44) [электронный документ]. Доступно по: https://rg.ru/2012/03/01/zakon.html. Ссылка активна на 31.07.2017.[Zhulev Y. The law has no orphans. Rossiiskaya gazeta: Farmatsevtika. 2012;5717(44) [Internet]. Available from: https://rg.ru/2012/03/01/zakon.html. (accessed 31.07.2017) (In Russ)]
  20. National Institute for Health and Care Excellence. Eltrombopag for treating chronic immune (idiopathic) thrombocytopenic purpura. NICE technology appraisal guidance [TA293] 24.07.2013 [cited 2016 Sep 3]. Available from: https://www.nice.org.uk/guidance/ta293. Accessed 31.07.2017.